Desarrollan nueva herramienta de edición para “reemplazar” genes sin romper el ADN

Desarrollan nueva herramienta de edición para “reemplazar” genes sin romper el ADN

Los científicos aseguran que el método, publicado en la revista Nature , es la primera forma de edición de genes sin romper la doble hélice del ADN.

La investigación genética sigue dando pasos agigantados y asombrando a más de uno. Hasta hace poco, los científicos podían cortar o editar genes de la icónica doble hélice con cizallas moleculares para modificarla, con limitaciones. Pero, los últimos descubrimientos y avances ya van más allá.

Años atrás, los investigadores venían usando un sistema revolucionario bautizado CRISPR-Cas9, pero con ciertas limitaciones. El mecanismo podía cortar y generar rupturas bicatenarias en el ADN, con la limitante que se podía crear un cóctel de inserciones no controladas.

Dicho mecanismo no era muy eficiente para corregir la mayoría de los tipos de mutaciones en el ADN, que pueden causar una variedad de enfermedades genéticas, con precisión. Incluso, es incapaz de realizar inserciones o deleciones exactas, como las necesarias para corregir las letras de ADN extra o faltantes que dan lugar a la enfermedad de Tay-Sachs o la fibrosis quística.

Buscar y reemplazar lo averiado

Ahora, los investigadores de la Universidad de Harvard y el Instituto Broad del MIT han desarrollado un nuevo sistema que se parece más a la herramienta de “buscar y reemplazar” de un procesador de textos.

Los científicos aseguran que el método, publicado en la revista Nature , es la primera forma de edición de genes capaz de realizar inserciones o deleciones en células humanas sin romper la doble hélice del ADN.

En la actualidad, hay más de 750.000 cambios que pueden surgir en el ADN humano asociado con enfermedades genéticas. La anemia de células falciformes, por ejemplo, se produce cuando un par de bases “A” específico muta en una “T” en el gen que codifica la hemoglobina, que suministra oxígeno a las células.

Una edición principal

David Liu, autor principal del estudio e investigador del Broad Institute, asegura que el enfoque novedoso, conocido como “edición principal”, utiliza una proteína hecha en laboratorio y una molécula de ARN “guía”.

Juntas, las macromoléculas diseñadas realizan una serie de pasos que apuntan, escriben y reparan el ADN para lograr la edición deseada. El resultado final es una edición permanente que reemplaza la secuencia de ADN original en ambos lados de la doble hélice.

En el estudio inicial, los científicos ya lograron más de 175 ediciones en células humanas utilizando editores principales, incluida la corrección de las causas genéticas de las células falciformes y la enfermedad de Tay-Sachs.

Futuro prometedor

También localizaron que el enfoque da como resultado muchas menos ediciones erradas o “fuera de objetivo” que el viejo sistema CRISPR-Cas9, que a veces corta genes en lugares donde no se supone que debe hacerlo.

Liu advirtió que todavía están en las primeras etapas de prueba de este modelo. “Este es el comienzo de una aspiración de larga data en las ciencias moleculares para hacer cualquier cambio de ADN (dentro) de un organismo”, dijo. “Se necesita mucho más trabajo, por supuesto, para alcanzar plenamente este objetivo. Pero seguimos avanzando y los resultados pueden ser prometedores”.