Investigadores logran aplicar edición genética CRISPR para prevenir enfermedades respiratorias mortales antes del nacimiento

Investigadores logran aplicar edición genética CRISPR para prevenir enfermedades respiratorias mortales antes del nacimiento

La técnica CRISPR presentaría una solución para evitar la manifestación de enfermedades que se expresan desde antes del nacimiento.

Probablemente uno de los mayores hitos científicos de los últimos años ha sido la aplicación de la técnica conocida como CRISPR. Este extraño nombre no es otro que el utilizado para describir un proceso específico de edición de ADN. Si bien se creía que esto iba a ser muy difícil de lograr, tan solo el año pasado numerosas noticias surgieron a partir del nacimiento de los primeros bebés genéticamente modificados. Esto ha implicado todo una discusión ética y científica desde entonces.

¿Para qué se querría hacer edición genética? El punto de la técnica CRISPR es poder dar paso a seres humanos resistentes a ciertas enfermedades. Tan solo hay que imaginar posibilidades como nacer resistentes sin necesidad de vacunas, por ejemplo. Otra es tal vez ser menos propenso a desarrollar cáncer.

Un foco de interés para los médicos ha sido el de mejorar las condiciones de los niños que nacen con condiciones congénitas. En esta categoría se encuentra la deficiencia de proteína sufractante, la fibrosis quística o la deficiencia de alfa-1 antitripsina. En la mayoría de estos casos se producen fallas respiratorias o enfermedades respiratorias crónicas.

Este tipo de condiciones se diagnostican normalmente en las últimas etapas del embarazo y actúan después del nacimiento. Por lo tanto, la posibilidad de desarrollar una nueva forma de tratamiento sería una buena noticia.

Teniendo esto en cuenta, investigadores de la Universidad de Pennsylvania quisieron poner a prueba la técnica CRISPR para dar con una solución. Para ello hicieron experimentos con ratones en procesos de gestación. Su intención era la de modificarlos genéticamente para ver qué tan resistentes resultaban ante esas condiciones. Los resultados de la investigación están publicados en Science Traditional Medicine.

Probando en ratones

Durante el experimento se hizo algo muy particular. Se tomaron ratones con una mutación que hacía que el 100% de sus crías muriera de fallo de respiratorio pocas horas después del nacimiento. Así, al líquido amniótico de sus vientres se les inyectó reactivos de edición genética. Todo esto fue aplicado en los cuatro días antes del nacimiento (equivalente al tercer trimestre de embarazo humano).

Los resultados fueron realmente interesantes. Las células pulmonares de las crías que nacieron reportaron un notorio cambio a las condiciones prenatales que tenían. Esto garantizó que un 22% de los animales nacidos hayan podido sobrevivir a pesar de haber desarrollado una mutación mortal.

Los resultados motivan a avanzar más para una eventual aplicación y tratamiento en seres humanos. De poder darse, los niños de las nuevas generaciones podrían nacer sanos sin tanto riesgo de fallas respiratorias.

Investigadores logran aplicar edición genética CRISPR para prevenir enfermedades respiratorias mortales antes del nacimiento